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科伦药业控股子公司科伦博泰宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已于近日批准公司A400项目(RET小分子激酶抑制剂，KL590586)海外合作方，英国Ellipses Pharma(内部命名为EP0031)，关于A400/EP0031用于RET基因改变的恶性肿瘤的新药临床研究申请(IND)。本项研究的获批，是A400/EP0031启动全球Ⅰ/Ⅱ期临床研究的关键一步。

A400/EP0031是新一代选择性RET小分子激酶抑制剂(SRI)。科伦博泰已在中国启动A400/EP0031临床研究，目前正处于剂量爬坡研究阶段。此次在美国获批的是一项用于RET基因改变的恶性肿瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，将纳入甲状腺癌和非小细胞肺癌患者，包括既往接受和未接受过第一代RET抑制剂治疗的患者，评估A400/EP0031的安全性、耐受性和疗效。

本研究将在美国和欧洲的研究中心开展，剂量递增阶段的首例患者，预计将于2022年第3季度完成入组。Ellipses Pharma近期将向英国和欧盟的监管机构递交申请，加速启动美国以外的研究中心。

Elipses Pharma首席执行官兼创始人Rajan Jethwa博士：

“EP0031/A400是一款很有前景的新疗法，旨在解决第一代SRIs未能满足的临床需求。针对RET驱动的癌症，新一代SRIs可提供潜在的更多元化的治疗方案，并可能进一步改善患者预后。此次IND获批是Ellipses又一重要里程碑事件。我们的目标是尽快将最有前景的癌症治疗药物推进到临床使用，此次IND获批之后，我们将加速推进EP0031/A400全球多中心临床研究的开展。”

科伦博泰首席执行官葛均友博士：

“科伦博泰致力于针对临床未满足需求，开发具有特点和优势的创新药物，A400/EP0031作为公司肿瘤精准治疗管线中的产品，针对RET基因改变的肿瘤显示出明确的治疗潜力，有望为患者带来新的临床获益。我们很高兴A400 /EP0031在美国获批IND，双方达到又一个合作里程碑节点。科伦博泰也会加速药物在中国的开发，与Ellipses共同推进A400/EP0031的全球开发和商业化，造福全球更多肿瘤患者。”

关于A400 /EP0031

A400/EP0031是新一代SRI，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性，且具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400/EP0031在体外和体内对RET激酶表现出良好的抑制活性，在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。2021年6月，NMPA批准了A400/EP0031的IND申请，中国正在进行Ⅰ期剂量爬坡研究。2021年3月，科伦博泰授予Ellipses Pharma A400/EP0031包括美国和欧洲在内的部分地区独家授权，科伦博泰保留大中华区、韩国、新加坡和马来西亚等部分亚太地区的权利。

关于科伦博泰

科伦博泰专注于生物技术药物及创新小分子药物的研发、生产、上市及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、肝脏疾病、自身免疫性疾病等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新领域国际领先的企业。在生物技术药物领域，包括I/O、ADC、双抗、新靶点创新小分子药物的热点技术等，均已取得重大进展。公司目前拥有33个以上用于治疗肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等重大疾病的创新项目，其中14个项目在中国进入临床研究，2个项目在美国开展临床研究。

关于Ellipses Pharma Limited

Ellipses Pharma总部位于伦敦，是一家着眼于全球的创新药研发公司，专注于通过创新的药物开发模式加速癌症药物的开发，以期产品能够尽快上市，造福患者。www.ellipses.life

医者仁心，不断求索，传递希望。2022年6月15日，来自全国45家研究中心，130余位肿瘤领域和临床研究机构的专家，线上参加了由科伦药业控股子公司科伦博泰举办的“SKB264(TROP2-ADC)三阴乳腺癌Ⅲ期注册临床研究”全国研究者会议。在两位牵头研究者—中国工程院院士、中国医学科学院附属肿瘤医院徐兵河教授和江苏省人民医院殷咏梅教授的共同带领下，与会专家对临床研究方案和实施过程中的关键问题，进行了深入交流和热烈讨论，并提出了宝贵建议，为保证该临床试验科学规范地实施，打下了坚实的基础。

研究者说

牵头研究者 徐兵河院士

乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的第一大恶性肿瘤，相比其他乳腺癌亚型，三阴性乳腺癌(TNBC)是一种高度异质性和侵袭性的乳腺癌亚型，治疗手段有限，患者复发和转移几率更高、五年生存率更低，临床急需更多有效药物，突破治疗瓶颈，提高晚期TNBC患者生存期。今天，45家研究中心的研究者齐聚云端，共同探讨即将开展的SKB264(TROP2-ADC)三阴乳腺癌Ⅲ期注册临床研究，期待本研究能够高质量、快速和顺利完成，为改变中国晚期三阴乳腺癌患者治疗现状提供依据。相信在大家的共同努力之下，这个目标一定能够达成，让更多晚期三阴乳腺癌患者获益。

牵头研究者 殷咏梅教授

近年来，抗体偶联药物(ADC)疗效突出，备受瞩目，成为继靶向治疗和免疫治疗之后，抗肿瘤治疗领域的又一重要进展。SKB264由靶向TROP2的人源化单克隆抗体通过创新Linker连接全新拓扑异构酶I抑制剂组合而成，是科伦博泰具有自主知识产权的抗体偶联药物(TROP2-ADC)。我院参与了SKB264多瘤种II期拓展研究，其中II期TNBC拓展研究初步结果喜人。目前该项目研发进度为国产首家，随着Ⅲ期注册临床研究的推进，科伦博泰自主研发的SKB264将在不久的将来进一步解决晚期TNBC未满足的临床需求，为患者带来延续生存的希望！

申办方致辞

科伦博泰CEO葛均友博士

今天，为了能够让饱受疾病折磨的TNBC患者，早日有新的治疗方案，科伦博泰有幸和国内知名的肿瘤临床研究专家相聚云端。感谢各家研究机构及各位研究专家，我们很高兴地看到TROP2-ADC创新药SKB264取得了良好的安全性和有效性数据，今天临床Ⅲ期研究者会议的召开是一个新的里程碑，标志着将首家国产TROP2-ADC产品SKB264推向市场，给广大患者多一种治疗选择上又前进一步。我们正在全面布局SKB264单药和联合疗法并快速进入新的临床研究阶段，确保力争推动SKB264早日上市，造福更多患者。

关于SKB264临床研究进展

SKB264目前正在中美开展针对多个瘤种的II期临床试验，已初步获得令人期待的临床数据，同时也在积极推进联合用药的临床研究，以期早日为更多肿瘤患者带来福音。步入2022年，不到半年时间，SKB264已获批开展3项临床研究。

2022年4月11日，SKB264联合或不联合KL-A167(PD-L1单抗)一线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者的II期临床试验获批开展。

2022年4月7日，SKB264单药治疗至少经二线治疗失败的晚期或转移性TNBC患者的Ⅲ期注册临床研究获批开展，成为首个进入注册性临床研究并具有自主知识产权的国产TROP2-ADC。

2022年3月31日，SKB264联合KL-A167(PD-L1单抗)加或不加铂类治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的II期临床试验获批开展，多例晚期NSCLC 一线治疗患者入组给药。

科伦博泰简介

科伦博泰专注于生物技术药物及创新小分子药物的研发、生产、上市及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、肝脏疾病、自身免疫性疾病等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新领域国际领先的企业。在生物技术药物领域，包括I/O、ADC、双抗、新靶点创新小分子药物的热点技术等，均已取得重大进展。公司目前拥有33个以上用于治疗肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等重大疾病的创新项目，其中14个项目在中国进入临床研究，2个项目在美国开展临床研究。

科伦药业肿瘤研发管线简介

科伦药业立足肿瘤领域未满足的临床需求，紧盯前沿靶点及技术，在肿瘤领域全面布局62个项目，包括41项靶向治疗药物、6项免疫治疗药物、3项细胞毒药物、5项肿瘤支持治疗药物和7项细胞治疗项目；其中创新药25项，至今已有9个创新项目处于临床开发阶段，按照产品管线最快临床进展统计，包括递交NDA申请1项，III期研究2项，关键II期研究1项，I期研究5项。

截至目前，已有7个抗肿瘤药物获批生产，分别是科愈新®(吉非替尼片)、科舒朗®(唑来膦酸注射液100ml:4mg)、科瑞菲® -注射用紫杉醇(白蛋白结合型)、科舒新®(苹果酸舒尼替尼胶囊)、科吉新®(马来酸阿法替尼片)、科瑞洛® (盐酸厄洛替尼片)和伦达欣®(甲磺酸仑伐替尼胶囊)。丰富的研发管线预示未来科伦将在肿瘤领域形成强大的产品集群，为肿瘤专家和患者提供更多用药选择，共同抗击癌症。

本材料仅供医疗卫生专业人士使用

编号:1010MKTSCZL202206161001

有效期至2023年12月30日

美国东部时间5月26日，2022ASCO年会官网公布了部分入选研究的摘要内容。科伦博泰A166(HER2-ADC)连续3年被ASCO年会收录，今年公布了由复旦大学附属肿瘤医院胡夕春教授和张剑教授团队主导的A166用于经过多线治疗的HER2+乳腺癌患者的Ⅰ期剂量扩展研究的更新数据，4.8mg/kg组客观缓解率(ORR)为73.9%，中位PFS为12.3个月，不良反应可控，A166疗效和安全性再次得到验证，未来可期。

A166简介

A166是第三代靶向HER2的抗体药物偶联物(ADC)，通过蛋白酶可裂解linker将新型毒素分子(Duo-5，微管蛋白抑制剂)定点偶联至HER2抗体(曲妥珠单抗)。

A166 Ⅰ期剂量扩展研究

Ⅰ期剂量扩展研究有4.8和6.0mg/kg两个剂量组，每3周给药一次，主要研究终点为ORR，共纳入58例HER2+乳腺癌患者。本次数据分析截至2021年12月10日。

患者基线特征

入组患者中位年龄为53.5岁（范围：26岁-71岁），入组前中位抗HER2治疗线数为4，所有患者均接受了曲妥珠单抗±帕妥珠单抗治疗，94.8%的患者接受了靶向HER2的TKI治疗，20.7%的患者接受了HER2-ADC治疗。

疗效

58例患者均可以进行疗效评估，ORR和PFS数据如下：

4.8 mg/kg组有1例患者获得确认的CR并维持了7个多月。在数据截至时间，仍有24例患者(41.4%)在继续接受A166治疗。

安全性

入组患者任意级别治疗相关不良反应(TRAEs)的发生率为100%，发生率较高的≥3级TRAEs为角膜上皮病变(34.5%)，视力模糊(22.4%)和溃疡性角膜炎(10.3%)。整体不良反应可控，发生眼部不良事件的患者经用药调整和对症治疗后，均可恢复。结合I期临床实践经验，在临床研究者和国内权威眼科专家的共同指导下，A166眼部不良事件在关键II期多中心注册临床研究中得到了有效管控。

深入分析I期临床数据之后，为更好地平衡疗效和安全性，A166在II期临床研究的推荐剂量为4.8 mg/kg。截至目前，A166首发适应症HER2+乳腺癌关键II期多中心注册临床研究已完成入组，正在进行Pre-NDA的准备工作。Ib期拓展试验包括NSCLC、结直肠癌和胃癌，正快速推进入组。期待A166能尽快上市，造福患者。

科伦博泰简介

科伦博泰专注于生物技术药物及创新小分子药物的研发、生产、上市及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、肝脏疾病、自身免疫性疾病等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新领域国际领先的企业。在生物技术药物领域，包括I/O、ADC、双抗、新靶点创新小分子药物的热点技术等，均已取得重大进展。公司目前拥有33个以上用于治疗肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等重大疾病的创新项目，其中14个项目在中国进入临床研究，2个项目在美国开展临床研究。

科伦药业肿瘤研发管线简介

科伦药业立足肿瘤领域未满足的临床需求，紧盯前沿靶点及技术，在肿瘤领域全面布局62个项目，包括41项靶向治疗药物、6项免疫治疗药物、3项细胞毒药物、5项肿瘤支持治疗药物和7项细胞治疗项目；其中创新药25项，至今已有9个创新项目处于临床开发阶段，按照产品管线最快临床进展统计，包括递交NDA申请1项，III期研究2项，关键II期研究1项，I期研究5项。

截至目前，已有7个抗肿瘤药物获批生产，分别是科愈新®(吉非替尼片)、科舒朗®(唑来膦酸注射液100ml:4mg)、科瑞菲® -注射用紫杉醇(白蛋白结合型)、科舒新®(苹果酸舒尼替尼胶囊)、科吉新®(马来酸阿法替尼片)、科瑞洛® (盐酸厄洛替尼片)和伦达欣®(甲磺酸仑伐替尼胶囊)。丰富的研发管线预示未来科伦将在肿瘤领域形成强大的产品集群，为肿瘤专家和患者提供更多用药选择，共同抗击癌症。

本材料仅供医疗卫生专业人士使用

编号:1010MKTSCZL202205201001

有效期至2023年12月30日